תוצאת חיפוש

הקדמה: אנמיה על שם פנקוני (Fanconi anemia–FA) היא תסמונת גנטית נדירה המאופיינת בשבירות כרומוזומים מוגברת, מומים מולדים, כישלון לשד עצם ונטייה לפתח שאתות ממאירות.  השתלת לשד עצם מתורם (אלוגנאית) היא הטיפול היעיל היחיד לכישלון לשד העצם ולממאירות ההמטולוגית המתפתחים בחולים אלו. בשל רגישות יתר של חולי אנמיה על שם פנקוני לכימותרפיה ולקרינה, כמו גם לביטויים הקליניים של מחלת השתל נגד המאחסן (Graft-Versus-Host Disease – GVHD), השתלות לשד עצם בחולים אלו מאתגרת במיוחד. מאז אמצע שנות התשעים, השתלות לשד עצם בחולים אלו מבוצעות במרכזנו בהתבסס על פרוטוקול הכנה מופחת-עוצמה (Reduced-intensity conditioning regimen) המבוסס על פלודרבין (fludarabine - FLU).

מטרות: סיכום תוצאות השתלות לשד עצם בחולים עם אנמיה על שם פנקוני תוך שימוש בפרוטוקול הכנה מופחת-עוצמה על בסיס FLU במרכז הרפואי הדסה.

שיטות מחקר: נערך מחקר רטרוספקטיבי המבוסס על איסוף וניתוח נתונים קליניים ומעבדתיים מתיקים רפואיים של חולים.

תוצאות: מיוני 1996 ועד פברואר 2020, 39 חולים עם אנמיה על שם פנקוני עברו 43 השתלות לשד עצם עם פרוטוקול הכנה המבוסס על FLU במרכז הרפואי הדסה. ארבעה חולים נזקקו להשתלה נוספת בשל כישלון ראשוני של קליטת השתל. תשעה מהחולים סבלו מ-GVHD חד, ארבעה מהם בדרגה קשה. שמונה חולים פיתחו GVHD כרוני, מתוכם שניים בדרגת חומרה קשה. סך הכול 33 (85%) מהחולים שרדו ושישה חולים נפטרו, חמישה בסמוך להשתלה ואחד מסיבוכים מאוחרים.

מסקנות: התוצאות שלנו מראות שיעורי הישרדות גבוהים עם שיעורי כישלון קליטת שתל נמוכים ושיעורים סבירים של GVHD.

דיון וסיכום: כיום, לחולים עם אנמיה על שם פנקוני הזקוקים להשתלת לשד עצם יש טיפול יעיל ובטוח תוך שימוש בפרוטוקול הכנה מופחת-עוצמה, עם שיעורי הישרדות גבוהים וסיבוכי השתלה מעטים.

אלעד יעקבי¹, נתן קלר^2,3, גליה ברקאי¹

¹בית חולים לילדים על שם אדמונד ולילי ספרא, ²המחלקה למיקרוביולוגיה קלינית, מרכז רפואי שיבא, תל השומר, רמת גן, ³המרכז האוניברסיטאי אריאל

זיהומי פטרת פולשניים הם גורמים מרכזיים לתחלואה ותמותה בקרב מושתלי תאי אב המטופויאטיים. בשנים האחרונות, לנוכח עלייה בעמידות של זיהומי פטרת, עלה שיעור הטיפול בתרופות מהדור החדש או במישלב נוגד פטרת של שתי תרופות.

מובאת בזאת פרשת חולה עם זיהום פולשני ב-Fusarium עם מעורבות של רקמות האף, הלוע, העור והריאות. החולה הוא ילד בן שמונה שחלה בליקמיה לאחר השתלה הפלו-אידנטית של תאי אב המטופויאטיים מאימו. החולה טופל במישלב של Amphotericin B ו-Voriconazole, לצד טיפול תומך, עם שיפור במצבו עד ששוחרר לביתו.

נסקרו עבודות על שילוב נוגד פטרת. שילוב בין מנגנונים שונים מתואר משנת 1979, בעיקר בחולים מדוכאי חיסון. למרות היעדר מחקרים אקראיים כפולי-סמיות, חלה בשנים האחרונות עלייה ניכרת במספר הדיווחים על יעילות של מישלב תרופות נוגדות פטרת, בעיקר לטיפול בזיהומים הנגרמים על ידי פטריות מסוג עובש.