תוצאת חיפוש

אירוע חריג מוגדר כהתרחשות במהלך הטיפול הרפואי, הגורמת לתוצאה בלתי צפויה ועלולה לגרום לנזק למטופל. מספר מקרי התמותה כתוצאה מכשלים מגיע בארה"ב ל-253,000 בני אדם בשנה. בישראל, למעלה מ-10,000 מקרי תמותה לשנה נגרמים מטעויות וכשלים בטיפול הרפואי בחולים מאושפזים – הגורם השלישי בשכיחותו לתמותה לאחר מחלות לב ומחלות סרטן. הגורם העקרי לכשלים באבחון וטיפול רפואי הוא מורכבות מקצוע הרפואה. דרוש מספר רב של מטפלים במקצועות רפואיים שונים כדי  לטפל בחולה אחד, לכן רבות הטעויות, בעיקר בכל הקשור לתקשורת בין מטפלים.

מערכת הבריאות בישראל פועלת בחסר תקציבי מזה שנים רבות, ונדרשת תוספת של 20 מיליארד ₪ לפחות כדי  להביאה לתפקוד מיטבי. מספר הרופאים, האחיות ומיטות האשפוז ל-1,000 תושבים קטן באופן משמעותי מהממוצע במדינות ה-OECD. כאשר חלה עלייה של 30% באוכלוסיית ישראל, נדרשה  תוספת של 7,700 מיטות אשפוז לשמירה על הקיים, אך בפועל  נוספו רק 1,400. חוסר זה גרם לירידה מ-2.1 מיטות ל-1,000 תושבים ל-1.8 מיטות ל-1,000 תושבים.

יש לשנות את מרכיבי בטיחות הטיפול בתוכנית האסטרטגית של משרד הבריאות. יש להקים מנהל לאיכות, בטיחות הטיפול, ניהול סיכונים ברפואה ואקרדיטציה שיכלול –בנוסף לאגף לאיכות הטיפול – גם אגף בטיחות ובו יחידות תחקור, תדרוך ופיקוח, כולל הכנת  תוכניות לשיפור אסטרטגיות, ומכון מחקר ברמה אוניברסיטאית עם חוקרים, יחידות מחשוב, סטטיסטיקה ואיסוף מידע. המכון יקבל את כל דיווחי האירועים החריגים, תוצאות התחקירים, ועדות הבדיקה וועדות הבקרה והאיכות, פסקי הדין וסקירות ספרות מתעדכנות בישראל ובעולם, למחקר ולמידה מערכתית. יש להכין תוכניות אסטרטגיות למניעת כשלים וטעויות באבחון ובטיפול הרפואי, אשר יביאו לירידה במקרי התמותה עקב אירועים חריגים, ובהוצאות הגדולות הכרוכות בכך.

Lipoprotein(a) [Lp(a)] הוא חלבון שומני המורכב מיחידה דמוית Low-density lipoprotein (LDL) המכילה כולסטרול ו-Apolipoprotein B (apo B), המקושרת בקשר קוולנטי לחלקיק Apolipoprotein(a). רמת Lp(a) בדם נקבעת בעיקר גנטית, וההערכה היא, כי ל-20%-25% מהאוכלוסייה הכללית יש רמות Lp(a) מוגברות מעל הסף הקשור לעלייה בסיכון לפתח מחלות לב וכלי דם. רמת Lp(a) גבוהה מעודדת תהליכי דלקת והסתיידות כלי דם, היווצרות רובד  (פלאק) הטרשת וקרישיות יתר.

כמו כן, בעבודות תצפית, ובעבודות אפידמיולוגיות וגנטיות, נמצא קשר ישיר, עצמאי, וככל הנראה סיבתי, בין רמות Lp(a) בדם להתפתחות מחלות לב וכלי דם משנית לטרשת העורקים, כמו גם להיצרות מסוידת של מסתם הוותין. עבודות מחקר מראות כי למדידת Lp(a) יכולת להשפיע על ריבוד וניבוי סיכון קרדיווסקולרי, והיא עשויה להשפיע על תהליך קבלת החלטות קליניות בנוגע לאבחון וטיפול מוקדם בגורמי הסיכון. הטיפול התרופתי בסטטינים ובאזטימיב אינו יעיל בהפחתת רמות Lp(a), ולמעכבי האנזים Proprotein convertase subtilisin/kexin type 9 (PCSK9) השפעה מועטה יחסית על הפחתת Lp(a). אף על פי כן, יש כיום בתהליכי פיתוח מתקדמים תרופות במנגנון עיכוב mRNA המאפשרות לעכב ישירות את יצירת חלבון ה-LPA בכבד וכתוצאה מכך להפחית באופן ניכר את רמת ה- Lp(a) בדם. תרופות אלו נמצאות כעת בשלבי מחקר קליני הבוחן את השפעתן על הפחתת אירועים  קרדיווסקולריים.

מסמך עמדה מדעי זה נכתב על ידי ועדה מטעם החברה לחקר, מניעה וטיפול בטרשת עורקים, והאיגוד הישראלי למדעי המעבדה הרפואית (אילמ"ר), במטרה ליצור אחידות בשיטות המדידה של Lp(a), הוריות (התוויות) לביצוע הבדיקה ודיווח התוצאות, בכדי לשפר את האבחון והטיפול ברמות Lp(a) מוגברות בישראל.

במאמר זה מוצגות חמש תסמונות. המשותפת לכולן היא ההסתמנות הקלינית המגוונת והסובייקטיבית, המציבה בפני הרופא דילמה אבחונית. בהיעדר הסבר למכלול התסמינים בכל אחת מהתסמונות, הרופא מפנה את המתלונן לסדרת אמצעי דימות  (MRI, CT  וכו') ולבדיקות דם (שיגרה, סרולוגיה). מאחר שהתשובות לבדיקות אלו  מפוענחות בגדר התקין, חלק מהרופאים מאבחנים את המצב כ"סופרה טנטוריאלי" ורושמים  תרופות הרגעה על סוגיהן השונים. בכל התסמונות נמצאו נוגדנים עצמיים כנגד קולטנים של מערכת העצבים האוטונומית.

המועצה המדעית של הר"י רואה במדעי היסוד אמצעי חשוב לחשיפת רופאים צעירים בתחילת דרכם לתחום המחקר הרפואי,  ולעידודם להמשיך ולעסוק בתחום חשוב זה בהמשך דרכם הרפואית. לשם קידום הנושא, החליטה המועצה המדעית על הענקת פרסים כספיים ותעודות הצטיינות לעבודות נבחרות שבוצעו בהתמחות במסגרת מדעי היסוד. אחת לשנה בוחרת ועדת הפרס, שחבריה הם פרופ' אריק שינוול, פרופ' הווארד עמיטל ופרופ' יהודה שינפלד, עבודות מצטיינות במספר קטגוריות מקצועיות מתוך עשרות רבות של עבודות המומלצות על ידי הסוקרים – חברי ועדת מדעי היסוד של המועצה המדעית. טקס הענקת הפרסים והתעודות לזוכים יתקיים ביום 4.3.2024 במשרדי הר"י. להלן תקצירי שבע העבודות הזוכות לשנת 2023

טיפול תרופתי הוא נדבך מרכזי במתן טיפול רפואי. חלק ניכר ממפגשי רופא-מטופל מסתיימים במתן מרשם לתכשיר, בעקבותיו מתקיים מפגש רוקח-מטופל המסתיים בניפוק תכשירי מרשם רופא ו/או בהמלצה לתכשיר ללא מרשם. בישראל קיימת הסדרה רחבה בחקיקה בתחומי הרפואה והרוקחות. אולם בנוסף למוגדר בחקיקה, נדרשים המטפלים במסגרת עבודתם היומיומית להתמודד עם דילמות וסוגיות של אתיקה, ואתיקה מקצועית הנדרשות ממטפל. כללי האתיקה המקצועית נקבעים על ידי הקבוצה המקצועית הרלוונטית.  מעבר על החוק נידון בערכאות השיפוטיות המקובלות ויכול שיסתיים בעונשים הקבועים בו, ואילו הפרות משמעת וכללי אתיקה מקצועית במקצועות הבריאות וסוגיות שונות נידונות ביחידת הדין המשמעתי במשרד הבריאות לאחר הגשת קובלנה, וכן בארגוני המטפלים השונים.

בסקירה זו נבחנים היבטים ודילמות העולות במהלך עבודת המטפל העוסק בטיפול תרופתי, בדגש על רופאים ורוקחים, ויידונו יחסי הגומלין הקיימים בין קודים אתים מקצועיים ברפואה וברוקחות לבין החקיקה הקיימת בתחומים הנוגעים למתן מידע תרופתי, מתן מרשם, ניפוק תכשיר וכדומה. בנוסף, נסקרים מקרים ותגובות הנוגעים להחלטות הצוות הרפואי והרוקחי על מתן טיפול תרופתי למטופלים, יחד עם סוגיות אתיות מיוחדות הנדרשות בעת קבלת החלטות ונמצאות מעבר להוראות החוק.

הקדמה: מחלות לב וכלי דם הן גורם התמותה העיקרי בעולם. הביטויים השכיחים ביותר של מחלות אלו הם מחלת לב איסכמית ואוטם שריר הלב. למרות ההתקדמות בטיפול, לטיפולים הקיימים השפעות לוואי ומגבלות רבות. כיום כבר ידוע כי לשיקום גופני השפעות מיטיבות על חולי לב, אך לא קיימת עדיין הגדרה מהו חלון הזמן המיטבי להתחלת השיקום לאחר אוטם שריר הלב. בשנים האחרונות קיים עניין גובר בבחינת הקשר שבין מחלת לב איסכמית לדינמיקה המיטוכונדרית בתאי שריר הלב, השינויים המיטוכונדריים עלולים להוביל להאצת הנזק ללב, והטיפול בתרופות מבוססות פפטידים יכול להיות פתרון חדשני, יעיל ובטוח.

מטרת המחקר: בחינת היעילות של התערבות שיקומית או פולשנית לאחר אוטם שריר הלב, להערכת הזמן המיטבי להתחלת פעילות הגופנית לאחר אוטם, והערכת חשיבות התפקוד המיטוכונדרי בהיווצרות הנזק.

השערת המחקר: לפעילות גופנית מוקדמת ולשימוש בפפטיד יש השפעה מגנה ומיטיבה על הלב לאחר אוטם.

שיטות המחקר: 60 חולדות סווגו ל-6 קבוצות (n=10): 6 קבוצות עברו ניתוח לקשירת העורק השמאלי-קדמי היורד (LAD) ושחרורו לאחר 30 דקות, 3 קבוצות ביצעו אימון רצף-מתון לשמונה שבועות שהחלה בתזמונים שונים לאחר האוטם (שלושה, שבעה, ועשרים ואחת ימים מהאוטם), קבוצה נוספת, טופלה בהזרקה של פפטיד שתוכנן לעכב קשרי חלבון-חלבון לוויסות הדינמיקה  המיטוכונדרית 5 דקות לפני פתיחת העורק, קבוצה שעברה אוטם ללא טיפול, וקבוצה שעברה ניתוח דמה נקבעו כקבוצות בקרה.  הערכת התוצאות בוצעה בבחינת תפקוד המיטוכונדריה, אקוקרדיוגרפיה, סמנים דלקתיים וביוכימיים בדם, עקומות נפח/לחץ, מבחן מאמץ מירבי והיסטולוגיה.

תוצאות ומסקנות: פעילות גופנית או טיפול בפפטידים הביאו לתוצאות טובות יותר במדדי הפגיעה בלב בהשוואה לקבוצות הבקרה, ומצביעות על תזמון עדיף לטיפול ועל ההשפעה המיטוכונדרית בעקבות הפגיעה בלב.

הקדמה: כבד שומני Nonalcoholic fatty liver disease — NAFLD)) הפך לתחלואת הכבד המובילה. הברות הים תיכונית מוצעת כמשפרת כבד שומני. צום לסירוגין היטיב מדדים של התסמונת המטבולית, אך השפעתו על הכבד השומני איננה חד משמעית.

מטרות ושיטות: נערך מחקר אקראי מבוקר, ללא סמיות, במטופלים עם כבד שומני להשוואת ההשפעה של ברות ים תיכונית לבד למשך 16 שבועות, עם מעקב ארוך טווח, לעומת שילוב של ברות ים תיכונית עם צום לסירוגין, ביחס של 2:1. המעקב כלל את דרגות השומן והצלקת לפי transient elastography, מדידות אנטרופומטריות (היקף מותן ואגן, משקל, דופק, גובה), והערכת ההיענות להתערבות בשאלון בסולם 10-1.

תוצאות: 16 מתוך 40 מטופלים מגויסים סיימו את המחקר (69% גברים, גיל 45.8±12.1 שנים, ערך BMI 33±4.5), מהם 9 בקבוצת השילוב של ברות ים תיכונית וצום לסירוגין. בתחילת המחקר הקבוצות היו דומות מבחינת גיל, מין, גובה, משקל, BMI, היקפים, דרגות שומן בכבד וצלקת. בסיום המחקר נצפתה ירידה משמעותית (p value- 0.01) במידת השומן בכבד מ- 316.4±50.4 עד 279±35.7 dB/m בכלל המסיימים. השיפור בשומן היה משמעותי (p=0.01) בקבוצת הברות המשולבת של ברות ים תיכונית וצום לסירוגין (שיפור של 13.8±20.9%) לעומת הקבוצה של ברות ים תיכונית לבדה (4.2±20.9%, ללא משמעות סטטיסטית). בשאר המדידות לא נמצא שינוי משמעותי סטטיסטי בין ערכי ההתחלה לערכי הסיום. שאלון ההיענות מולא בסיום תקופת המעקב שערכה 1.6±0.2 שנים והדגים היענות גבוהה של 8.3±1.69 בחודשים הראשונים להשתתפות (ללא הבדל בין שתי הקבוצות). שתי הקבוצות הביעו דרגת קושי דומה לשינוי במשטר הברות במחקר. ההיענות מעשית בסיום המעקב דווחה גבוהה יותר באופן משמעותי (p-value- 0. 04) בקרב קבוצת הברות הים תיכונית 7±2 לעומת 4.9±2 בקבוצת הברות הים תיכונית וצום לסירוגין. דרגת הרצון להמשיך בהתערבות היה משמעותית (p value-0.03) גבוה יותר בקרב קבוצת הברות הים תיכונית בלבד (9.7±0.8), לעומת הנכללים בקבוצת הברות הים תיכונית המשולבת עם צום לסירוגין (6.4±0.7). כלל מסיימי המחקר דירגו את ההתערבות במחקר כמועילה 7.9±2.2, ללא הבדל משמעותי בין שתי קבוצות המחקר.

סיכום: במסגרת המגבלות של מספר נכללים לא גדול במחקר, העבודה הנוכחית מצביעה על כך שבמעקב ארוך טווח, בחולי כבד שומני, ברות ים תיכונית בתוספת צום לסירוגין משפרת שומן בכבד בהשוואה לברות ללא צום לסירוגין.

ספחת (פסוריאזיס) היא מחלת העור הכרונית השכיחה בישראל. בעשורים האחרונים, חלה פריצת דרך משמעותית בפיתוח, ייצור ושיווק טיפולים למחלה. מחקר רחב היקף שהביא את בשורת  הטיפולים הביולוגיים, החל בחקר בסיס במעבדה וכלה במחקר התערבותי בשיתוף מטופל, שינו לעד את הגישה הטיפולית לספחת.

העלייה בתוחלת החיים, פיתוח טיפולים ממוקדים ושיפור בשירותי הבריאות, הציבו אתגרי טיפול משמעותיים. יתרה מכך, השינויים הדמוגרפיים הדרמטיים שהתרחשו במהלך ארבעת העשורים האחרונים, כולל גידול האוכלוסייה והזדקנותה, השפיעו אף הם על נטל המחלה. לפיכך, נחוץ מערך מחקרים אמינים, חזקים סטטיסטית ומגוונים על מנת לקדם מציאות שבה יוכל הרופא המטפל להעניק למטופל את הטיפול המיטבי שיהא מותאם בעבורו אישית.

הרפואה התרגומית (Translational Medicine) היא תחום חדש יחסית, המציבה גשר בין המחקר הבסיסי לבין הרפואה הפרקטית, כדי להביא לרפואה טובה ומתקדמת יותר. פירות הידע המצטבר ממחקר בסיסי מיושמים ומשפרים את שיטות המניעה, האבחון והטיפול במגוון הרחב של המחלות השונות. אחד המקצועות שבהם הרפואה התרגומית באה לידי ביטוי הוא מחלות הדם הממאירות.  

בין ההתפתחויות ששינו את הגישה למחלות אלה, אזכיר את הגנטיקה שבה זוהו שינויים ספציפיים למחלות מסוימות (TP53, abl-bcr, SF3B1), המשמשות לאבחנה ו/או מטרה לטיפול. הוכנסו ליישום טכניקות חדשות כמו ריצוף הדור הבא (Next Generation Sequence, NGS). מוטציות הוכללו בסיווג ובכך שינו את דרגת החומרה של מחלות (לדוגמה AML ELN Classification או הסיווג (הקלסיפיקציה) המולקולרי החדש לתסמונת המיאלודיספלסטית). מוטציות משמשות להערכה של מחלה שאריתית מינימלית (Minimal residual disease), ועוד. סמנים ביולוגיים, האנטיגן CD20 או ציקלין-D1 כדוגמה, מתוארים יותר ויותר ומשמשים הן לאבחנה והן כמטרה טיפולית.  אביא בנוסף דוגמאות מחקר ההמטופויאזה, שאפשר פיתוח תרופות כמו אריתרופויאטין,  חקר תורת החיסון (שהביא, בין היתר, לשיטת הטיפול המהפכנית CAR-T), השימוש במודלים פרה-קליניים, הכניסה לתחום הטיפול מונחה המטרה (Targeted therapy), עם דוגמאות כמו תרופת הריטוקסימאב כנגד לימפומה, האימאטיניב כנגד ליקמיה מיאלואידית כרונית, והדאראטומומאב כנגד מיאלומה, ביולוגיה של השתלות שקידמה את הטכניקה הטיפולית, השמת תרופות לטיפולים חדשים, ולבסוף הרפואה הדיגיטלית המשנה את פני הפרקטיקה היומיומית. אפרט ואביא דוגמאות כדי להמחיש כיצד ממצאים חדשים של מדע בסיסי מתורגמים ליישום מעשי ברפואה הקלינית.   

הקדמה: מחלות לב וכלי דם הן גורם התמותה העיקרי בעולם. הביטויים השכיחים ביותר של מחלות אלו הם מחלת לב איסכמית ואוטם שריר הלב. למרות ההתקדמות בטיפול, לטיפולים הקיימים השפעות לוואי ומגבלות רבות.

כיום כבר ידוע כי לשיקום גופני השפעות מיטיבות על חולי לב, אך לא קיימת עדיין הגדרה מהו חלון הזמן המיטבי להתחלת השיקום לאחר אוטם שריר הלב.

בשנים האחרונות קיים עניין גובר בבחינת הקשר שבין מחלת לב איסכמית לדינמיקה המיטוכונדרית בתאי שריר הלב, השינויים המיטוכונדריים עלולים להוביל להאצת הנזק ללב, והטיפול בתרופות מבוססות פפטידים יכול להיות פתרון חדשני, יעיל ובטוח.

מטרת המחקר: בחינת היעילות של התערבות שיקומית או פולשנית לאחר אוטם שריר הלב, להערכת הזמן המיטבי להתחלת פעילות הגופנית לאחר אוטם, והערכת חשיבות התפקוד המיטוכונדרי בהיווצרות הנזק.

השערת המחקר: לפעילות גופנית מוקדמת ולשימוש בפפטיד יש השפעה מגנה ומיטיבה על הלב לאחר אוטם.

שיטות המחקר: 60 חולדות סווגו ל-6 קבוצות (n=10): 6 קבוצות עברו ניתוח לקשירת העורק השמאלי-קדמי היורד (LAD) ושחרורו לאחר 30 דקות, 3 קבוצות ביצעו אימון רצף-מתון לשמונה שבועות שהחלה בתזמונים שונים לאחר האוטם (שלושה, שבעה, ועשרים ואחת ימים מהאוטם), קבוצה נוספת, טופלה בהזרקה של פפטיד שתוכנן לעכב קשרי חלבון-חלבון לוויסות הדינמיקה  המיטוכונדרית 5 דקות לפני פתיחת העורק, קבוצה שעברה אוטם ללא טיפול, וקבוצה שעברה ניתוח דמה נקבעו כקבוצות בקרה.  הערכת התוצאות בוצעה בבחינת תפקוד המיטוכונדריה, אקוקרדיוגרפיה, סמנים דלקתיים וביוכימיים בדם, עקומות נפח/לחץ, מבחן מאמץ מירבי והיסטולוגיה.

תוצאות ומסקנות: פעילות גופנית או טיפול בפפטידים הביאו לתוצאות טובות יותר במדדי הפגיעה בלב בהשוואה לקבוצות הבקרה, ומצביעות על תזמון עדיף לטיפול ועל ההשפעה המיטוכונדרית בעקבות הפגיעה בלב.

הקדמה: כבד שומני Nonalcoholic fatty liver disease — NAFLD)) הפך לתחלואת הכבד המובילה. הברות הים תיכונית מוצעת כמשפרת כבד שומני. צום לסירוגין היטיב מדדים של התסמונת המטבולית, אך השפעתו על הכבד השומני איננה חד משמעית.

מטרות ושיטות: נערך מחקר אקראי מבוקר, ללא סמיות, במטופלים עם כבד שומני להשוואת ההשפעה של ברות ים תיכונית לבד למשך 16 שבועות, עם מעקב ארוך טווח, לעומת שילוב של ברות ים תיכונית עם צום לסירוגין, ביחס של 2:1. המעקב כלל את דרגות השומן והצלקת לפי transient elastography, מדידות אנטרופומטריות (היקף מותן ואגן, משקל, דופק, גובה), והערכת ההיענות להתערבות בשאלון בסולם 10-1.

תוצאות: 16 מתוך 40 מטופלים מגויסים סיימו את המחקר (69% גברים, גיל 45.8±12.1 שנים, ערך BMI 33±4.5), מהם 9 בקבוצת השילוב של ברות ים תיכונית וצום לסירוגין. בתחילת המחקר הקבוצות היו דומות מבחינת גיל, מין, גובה, משקל, BMI, היקפים, דרגות שומן בכבד וצלקת. בסיום המחקר נצפתה ירידה משמעותית (p value- 0.01) במידת השומן בכבד מ- 316.4±50.4 עד 279±35.7 dB/m בכלל המסיימים. השיפור בשומן היה משמעותי (p=0.01) בקבוצת הברות המשולבת של ברות ים תיכונית וצום לסירוגין (שיפור של 13.8±20.9%) לעומת הקבוצה של ברות ים תיכונית לבדה (4.2±20.9%, ללא משמעות סטטיסטית). בשאר המדידות לא נמצא שינוי משמעותי סטטיסטי בין ערכי ההתחלה לערכי הסיום. שאלון ההיענות מולא בסיום תקופת המעקב שערכה 1.6±0.2 שנים והדגים היענות גבוהה של 8.3±1.69 בחודשים הראשונים להשתתפות (ללא הבדל בין שתי הקבוצות). שתי הקבוצות הביעו דרגת קושי דומה לשינוי במשטר הברות במחקר. ההיענות מעשית בסיום המעקב דווחה גבוהה יותר באופן משמעותי (p-value- 0. 04) בקרב קבוצת הברות הים תיכונית 7±2 לעומת 4.9±2 בקבוצת הברות הים תיכונית וצום לסירוגין. דרגת הרצון להמשיך בהתערבות היה משמעותית (p value-0.03) גבוה יותר בקרב קבוצת הברות הים תיכונית בלבד (9.7±0.8), לעומת הנכללים בקבוצת הברות הים תיכונית המשולבת עם צום לסירוגין (6.4±0.7). כלל מסיימי המחקר דירגו את ההתערבות במחקר כמועילה 7.9±2.2, ללא הבדל משמעותי בין שתי קבוצות המחקר.

סיכום: במסגרת המגבלות של מספר נכללים לא גדול במחקר, העבודה הנוכחית מצביעה על כך שבמעקב ארוך טווח, בחולי כבד שומני, ברות ים תיכונית בתוספת צום לסירוגין משפרת שומן בכבד בהשוואה לברות ללא צום לסירוגין.

ספחת (פסוריאזיס) היא מחלת העור הכרונית השכיחה בישראל. בעשורים האחרונים, חלה פריצת דרך משמעותית בפיתוח, ייצור ושיווק טיפולים למחלה. מחקר רחב היקף שהביא את בשורת  הטיפולים הביולוגיים, החל בחקר בסיס במעבדה וכלה במחקר התערבותי בשיתוף מטופל, שינו לעד את הגישה הטיפולית לספחת.

העלייה בתוחלת החיים, פיתוח טיפולים ממוקדים ושיפור בשירותי הבריאות, הציבו אתגרי טיפול משמעותיים. יתרה מכך, השינויים הדמוגרפיים הדרמטיים שהתרחשו במהלך ארבעת העשורים האחרונים, כולל גידול האוכלוסייה והזדקנותה, השפיעו אף הם על נטל המחלה. לפיכך, נחוץ מערך מחקרים אמינים, חזקים סטטיסטית ומגוונים על מנת לקדם מציאות שבה יוכל הרופא המטפל להעניק למטופל את הטיפול המיטבי שיהא מותאם בעבורו אישית.

יחסי הגומלין בין מחקר בסיסי למחקר קליני במטופלים, הם הייצוג לרפואת התרגומית. מעגל השיח המוצלח כולל יחסי גומלין בין מטופלי ספחת המעוניינים לקחת חלק פעיל בקידום הידע, הצוות הרפואי המטפל, אימונולוגים, גנטיקאים ופרמקולוגים. אותו שיח פורה המייצר פתרונות טיפוליים, פותח צוהר לדיון משותף למטופל ולמטפל, העוסק בשיפור רווחת ואיכות חיי המטופל לצד ריפוי קליני. יש עדויות רבות לכך, שספחת כמחלה כרונית משפיעה על היבטים שונים באיכות חייו של המטופל, במידה דומה למצבים רפואיים מורכבים שונים. ממצאים אלו תומכים בהתמקדות גוברת בהערכת נקודת המבט של המטופל בעת ביצוע מחקרים קליניים, באמצעות  מדדים המדווחים על ידי המטופל.

הערכת ההשפעה של מדיניות בריאות קודמות, ובמקביל, הכוונה ובניית ידע ואסטרטגיות בריאות חדשות באופן מבוסס-נתונים, מבוסס ראיות ובשיתוף לקחים שנלמדו במעבדות ובמחלקות בתי החולים – מצביעות על עתיד מזהיר לתחום הרפואה התרגומית.

הרפואה התרגומית (Translational Medicine) היא תחום חדש יחסית, המציבה גשר בין המחקר הבסיסי לבין הרפואה הפרקטית, כדי להביא לרפואה טובה ומתקדמת יותר. פירות הידע המצטבר ממחקר בסיסי מיושמים ומשפרים את שיטות המניעה, האבחון והטיפול במגוון הרחב של המחלות השונות. אחד המקצועות שבהם הרפואה התרגומית באה לידי ביטוי הוא מחלות הדם הממאירות.  

בין ההתפתחויות ששינו את הגישה למחלות אלה, אזכיר את הגנטיקה שבה זוהו שינויים ספציפיים למחלות מסוימות (TP53, abl-bcr, SF3B1), המשמשות לאבחנה ו/או מטרה לטיפול. הוכנסו ליישום טכניקות חדשות כמו ריצוף הדור הבא (Next Generation Sequence, NGS). מוטציות הוכללו בסיווג ובכך שינו את דרגת החומרה של מחלות (לדוגמה AML ELN Classification או הסיווג (הקלסיפיקציה) המולקולרי החדש לתסמונת המיאלודיספלסטית). מוטציות משמשות להערכה של מחלה שאריתית מינימלית (Minimal residual disease), ועוד. סמנים ביולוגיים, האנטיגן CD20 או ציקלין-D1 כדוגמה, מתוארים יותר ויותר ומשמשים הן לאבחנה והן כמטרה טיפולית.  אביא בנוסף דוגמאות מחקר ההמטופויאזה, שאפשר פיתוח תרופות כמו אריתרופויאטין,  חקר תורת החיסון (שהביא, בין היתר, לשיטת הטיפול המהפכנית CAR-T), השימוש במודלים פרה-קליניים, הכניסה לתחום הטיפול מונחה המטרה (Targeted therapy), עם דוגמאות כמו תרופת הריטוקסימאב כנגד לימפומה, האימאטיניב כנגד ליקמיה מיאלואידית כרונית, והדאראטומומאב כנגד מיאלומה, ביולוגיה של השתלות שקידמה את הטכניקה הטיפולית, השמת תרופות לטיפולים חדשים, ולבסוף הרפואה הדיגיטלית המשנה את פני הפרקטיקה היומיומית. אפרט ואביא דוגמאות כדי להמחיש כיצד ממצאים חדשים של מדע בסיסי מתורגמים ליישום מעשי ברפואה הקלינית.   

ניצולי שואה היו חלק משמעותי מהכוח הלוחם במלחמת העצמאות ותרומתם לניצחון במלחמה הייתה מכרעת. רופאים ניצולים רבים לקחו חלק פעיל במלחמה ובהמשך בבניית התשתיות לרפואה הציבורית בארץ ישראל. חללי "נצר אחרון" היו ניצולי שואה, אשר נותרו שריד אחרון ממשפחתם הגרעינית (הורים, אחים, אחיות, בנים ובנות), עלו לבדם ארצה, התגייסו לשורות הצבא ונפלו במערכות ישראל. במותם נגדעה כליל השושלת המשפחתית. אחד מהם היה ד"ר שלמה גורפינקל. הוא היה חבר במחתרת היהודית ורופא בגטו וילנה ובשורות הפרטיזנים ביערות. במלחמת העצמאות שימש כרופא בגדוד "הגנה" ונהרג בקרבות בירושלים. דרך סיפורו האישי ברצוננו לשפוך אור על פועלם ההרואי של ניצולי השואה, ביניהם אנשי רפואה, אשר עלו לארץ ונלחמו במלחמות ישראל. חלקם נפלו בקרב ובתוכם חללי "נצר אחרון".